ファブラザイム

2024.04.24

2024.4.23
「ファブラザイム」
主催：サノフィ株式会社

当院でファブラザイムを取り扱う予定となり、
遺伝子組換えファブリー病治療薬について学びました。

ファブリー病は「ライソゾーム病」のひとつで、遺伝性の病気です。
1898年、ドイツの皮膚科医ファブリー博士と、英国の皮膚科医アンダーソン博士によって初めて報告されました。

ファブリー病は、「難病の患者に対する医療等に関する法律（難病法）」の定める指定難病や「児童福祉法」の定める小児慢性特定疾病である「ライソゾーム病」に該当します。

ファブリー病の症状はα‐ガラクトシダーゼがはたらきにくかったり、作られなかったりして、細胞や組織にGL-3などの物質が蓄積して引き起こされます。
酵素補充療法は、α‐ガラクトシダーゼを製剤化したお薬を2週に1回、点滴で補充し、細胞内に蓄積したGL-3を消化・分解して症状の進行を抑制する治療法です。
定期的、継続した通院・治療が必要です。
また、酵素補充療法を開始する時期は、年齢や現れている症状によって決まります。

注視して対応させていただきたいと思います。

파브리병(Fabry disease)의 치료를 검토 중.
파브라자임(Fabrazyme: Agalsidase beta) 효소보충요법(ERT)을 배웠다.

正在研究法布里病（Fabry disease）的治疗。
学习了Fabrazyme:Agalsidase beta酶补充疗法(ERT)。

Treatment for Fabry disease is under consideration.
He studied Fabrazyme (Agalsidase beta) enzyme replacement therapy (ERT).